美国FDA授予mocravmod孤儿药资格，以改善血液恶性肿瘤患者的同种异体造血干细胞移植(alloo - hsct)的预后

• Mocravimod是唯一一种S1P受体调节剂，作为血癌的辅助和维持治疗

• Mocravimod正在进行一项全球注册iii期试验

• 这是mocravmod第二次被指定为孤儿药

Priothera Ltd., 三期临床阶段生物技术公司率先开发其S1P受体调节剂化合物mocravmod, 今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予mocravmod孤儿药资格(ODD)，用于“改善恶性血液病患者造血干细胞移植后预后的治疗”。. 这种ODD旨在通过增强移植物抗白血病(GvL)反应来潜在地增加无白血病生存.

Priothera联合创始人兼首席执行官Florent Gros评论道: “我们非常高兴美国食品和药物管理局授予莫克拉维莫孤儿药的称号. 这一称号强调了开发新的治疗选择的重要性，以改善血癌患者同种异体造血干细胞移植后维持治疗的结果和成功. 这是一个重要的里程碑，因为这个ODD补充了第一个用于预防移植物抗宿主病的ODD.”

“这两个ODDs突出了mocravmod的双重作用模式，这是第一次被用来改善血液恶性肿瘤的同种异体造血干细胞移植治疗结果，潜在地增加无白血病生存-移植物抗白血病反应-同时减少由移植物抗宿主病引起的组织损伤.”

美国食品和药物管理局批准的第一个mocravmod ODD是用于 预防移植物抗宿主病(GvHD) – see press release here.

Mocravimod, 鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂, mocravmod正在一项关键的全球3期研究MO-TRANS (NCT05429632)中进行研究，评估mocravmod作为辅助和维持治疗的有效性和安全性. 该研究招募了大约250名成年急性髓性白血病(AML)患者, is ongoing in the US, Europe, Southeast Asia and Latin America.

Mocravimod, 之前在多种自身免疫适应症中进行过测试, 正在开发以提高同种异体造血干细胞移植的治疗潜力. Moreover, 在接受同种异体造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者的1b/2a期研究中[1]显示出具有临床意义的结果.

孤儿药的称号是为治疗罕见的药物保留的, 危及生命或慢性衰弱的疾病.

About mocravimod

Mocravimod(也称为KRP203)是一种合成的S1P受体调节剂. 这种新型研究药物已经在1期和2期试验中进行了安全性和耐受性评估, 以及对几种自身免疫适应症的疗效. 一项针对血液恶性肿瘤患者的1b/2a期临床研究的有希望数据促使Priothera进一步开发用于治疗血癌和改进CAR-T细胞疗法的mocravmod.

在一项接受同种异体造血干细胞移植的急性髓性白血病患者的3期研究中，mocravmod目前正在作为一种辅助和维持治疗进行研究. 同种异体造血干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法, 但目前的治疗方法死亡率和发病率高得令人无法接受.

Priothera利用mocravmod的双重作用模式来维持有益的移植物抗白血病/淋巴瘤(GvL)活性, 同时减少由移植物抗宿主病(GvHD)引起的组织损伤, both a consequence of allo-HSCT. 这种新颖的治疗方法——莫克拉莫是唯一一种治疗血癌的S1P受体调节剂——解决了一个高度未满足的医疗需求，旨在提高患者的生活质量.

About Priothera

Priothera在开发用于治疗血液恶性肿瘤和改进CAR-T细胞疗法的口服S1P受体调节剂方面处于领先地位. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出. Unlike immunosuppressive drugs, 在接受同种异体造血干细胞移植的患者中，莫克拉莫在抑制GvHD的同时并不抑制GvL的益处.

Priothera成立于2020年，由一群经验丰富的药物开发专家组成，总部位于都柏林, Ireland, 并在圣路易斯有一家子公司, France. 公司由国际创始投资者Fountain Healthcare Partners(都柏林)支持, Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, Sweden), EarlyBird风险投资公司(柏林, Germany), 以及欧洲投资银行在其风险债务工具和bpifance (Grand Est bpifance)下以R形式提供的贷款形式的非稀释性融资&D innovation loan.

欲了解更多信息，请访问 www.priothera.com or follow Priothera on LinkedIn www.linkedin.com/company/priothera/

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[1]*Ref: Dertschnig et al, 2023

Priothera宣布首批患者参加关键性MO-TRANS全球2b/3期研究，mocravimod作为接受同种异体HCT的AML患者的辅助和维持治疗

• Mocravimod是唯一一种用于治疗血癌和改善CAR-T疗法的S1PR调节剂

• 1b/2a期数据显示mocravmod是安全且耐受性良好的

Priothera, 一家开发S1P受体调节剂mocravmod的晚期临床阶段生物技术公司今天宣布，首批患者已被纳入关键的MO-TRANS全球2b/3期研究，评估mocravmod在接受同种异体造血细胞移植(HCT)的AML患者中的作用。.

Mocravimod, 一种鞘氨醇1磷酸(S1P)受体调节剂，此前已在多种自身免疫性适应症中进行过测试, 正在开发以提高同种异体HCT的治疗潜力. 在一项早期临床研究中，莫克拉莫在接受同种异体造血干细胞移植的恶性血液肿瘤患者中显示出临床相关的益处.

Priothera正在欧洲启动关键的MO-TRANS全球2b/3期研究, Israel, 美国以及其他亚洲和拉丁美洲国家, 评估莫卡维莫作为辅助和维持治疗在接受同种异体HCT治疗的AML患者中的有效性和安全性. The double-blind, 与安慰剂相比，安慰剂对照研究评估了两剂莫克拉莫的无复发和总生存期. 这项研究的收入数据预计将在2025年公布.

Marcos de Lima, M.D.他是MO-TRANS全球2b/3期临床试验的首席研究员. Dr. 德利马是俄亥俄州立大学医学院的医学教授，也是俄亥俄州立大学综合癌症中心的血液学肿瘤学家. 詹姆斯癌症医院和Richard J. Solove Research Institute.

Prof de Lima said: “我们很高兴能成为MO-TRANS全球2b/3期研究的一部分，以研究mocravimod, 一个潜在的新的辅助和维持治疗急性髓系白血病患者接受异基因造血细胞移植. 维持疗法正迅速成为AML治疗的新前沿，我们致力于为AML患者带来新的创新疗法.”

Elisabeth Kueenburg, M.D.普里奥瑟塔首席医疗官评论说: “这项MO-TRANS全球2b/3期研究建立在临床前和临床概念验证研究的基础上，这些研究证明了mocravmod能够改善需要同种异体HCT的血液恶性肿瘤患者的生存结果. 作用模式已在自身免疫适应症中得到证实，但从未在血液学中得到证实. 莫克拉维莫有潜力成为维持移植物抗白血病效果的一流疗法, 同时预防移植物抗宿主病, 这是同种异体HCT最严重的并发症之一. 我们希望这项试验能为莫克拉维莫在这一适应症中的注册提供重要的临床数据.”

Priothera联合创始人兼首席执行官弗洛伦特•格罗斯表示: “在我们的MO-TRANS全球研究中成功招募了第一批接受同种异体HCT治疗的AML患者，这对Priothera来说是一个重要的里程碑，因为我们相信mocravimod有潜力解决重大的未满足需求. Furthermore, 我们预计在患者登记中会有很强的吸收，目前正在确定大量患者. 我们期待在2025年看到盈利结果."

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About mocravimod

Mocravimod(也称为KRP203)是一种合成的鞘氨醇1-磷酸受体(S1PR)调节剂. 这种新型研究药物已经在1期和2期试验中进行了安全性和耐受性评估, 以及对几种自身免疫适应症的疗效. 一项针对血液恶性肿瘤患者的1b/2a期临床研究的有希望数据促使Priothera进一步开发用于治疗血癌和改进CAR-T细胞疗法的mocravmod.

mocravmod目前正在一项2b/3期研究中作为辅助和维持治疗，用于接受同种异体造血细胞移植(HCT)的急性髓性白血病(AML)患者。. 同种异体HCT是AML患者唯一可能治愈的方法, 但目前的治疗方法死亡率和发病率高得令人无法接受.

Priothera利用mocravimod独特的作用模式来维持有益的移植物抗白血病(GVL)活性, 同时减少由移植物抗宿主病(GVHD)引起的组织损伤, 两者都是同种异体HCT的结果. 这种新颖的治疗方法——莫克拉莫是唯一一种治疗血癌的S1PR调节剂——解决了一个高度未满足的医疗需求，旨在提高患者的生活质量.

About Priothera

Priothera在开发用于治疗血液恶性肿瘤和改善CAR-T细胞疗法的口服鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出. Unlike immunosuppressive drugs, mocravmod不能抑制HCT患者的移植物抗白血病(GVL)获益，但能抑制移植物抗宿主病(GVHD)。.

Priothera成立于2020年，由一群经验丰富的药物开发专家组成，总部位于都柏林, Ireland, 并在圣路易斯有一家子公司, France. 公司由国际创始投资者Fountain Healthcare Partners(都柏林)支持, Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, Sweden), EarlyBird风险投资公司(柏林, Germany), 以及欧洲投资银行在其风险债务工具和bpifance (Grand Est bpifance)下以R形式提供的贷款形式的非稀释性融资&D innovation loan.

欲知详情，请浏览: www.priothera.com or follow Priothera on LinkedIn www.linkedin.com/company/priothera/

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在2022年EHA大会上公布了接受同种异体造血干细胞移植(aHSCT)的血液恶性肿瘤患者的临床Mocravimod数据

1b/2a期数据显示mocravmod是安全且耐受性良好的

Priothera, 一家临床晚期生物技术公司，率先开发其S1P受体调节剂化合物, mocravimod, 在欧洲血液学协会(EHA) 2022年大会上，提出了mocravmod(也称为KRP203)在接受同种异体造血干细胞移植(HSCT)的血液恶性肿瘤患者中的首个临床数据, which was held in Vienna, Austria, June 9-12th, 2022.

The oral presentation, which took place on 12th June, was entitled A two-part, single- and two-arm randomized, 开放标签研究来评估安全性, KRP203在接受同种异体造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者中的耐受性和药代动力学. 该研究表明，在1b/2a期研究中，mocravmod是安全的，耐受性良好，总生存期有希望.

从数据展示中得出的关键结论是:

• 该研究首次为接受同种异体造血干细胞移植的患者提供了S1P受体调节剂的人体数据

• S1PR调节剂类效应，如心动过缓，没有临床关注

• 有希望的总生存期(OS)数据

• 急性和慢性移植物抗宿主病(GVHD)复发数量有限

• 数据支持进行计划中的MO-TRANS关键研究，以调查接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的疗效(无复发生存期和OS)和GVHD

Priothera正在欧洲启动关键的MO-TRANS全球2b/3期研究, US and Japan, 评估莫卡维莫作为接受同种异体造血干细胞移植的成年AML患者的辅助和维持治疗的有效性和安全性. 该研究预计将于2022年下半年开始，该研究的初步数据预计将于2024年底公布.

Priothera联合创始人兼首席执行官弗洛伦特•格罗斯表示: “我们很高兴有机会在今年的欧洲血液学协会大会上展示mocravmod的第一个完整的人类临床数据. 基于这些结果，mocravimod有潜力成为维持移植物抗白血病反应同时预防移植物抗宿主病的一流疗法. 这种新方法将为接受同种异体造血干细胞移植的AML患者提供巨大的益处. 我们很高兴mocravmod在血液学/肿瘤学环境中发挥了良好的作用模式，并已成功用于自身免疫性适应症. 临床前和临床概念证明研究已经证明mocravmod能够改善这种毁灭性疾病的生存结果. 我们期待推进将于2022年下半年开始的全球关键性2/3期试验.”

Priothera的摘要可在EHA2022大会摘要书中找到: http://journals.lww.com/hemasphere/Documents/EHA2022%20Congress%20Abstract%20Book.pdf

About Mocravimod

Mocravimod(也称为KRP203)是一种合成的鞘氨醇1-磷酸受体(S1PR)调节剂. 这种新型研究药物已经在1期和2期试验中进行了安全性和耐受性评估, 以及对几种自身免疫适应症的疗效. 一项针对血液恶性肿瘤患者的1b/2a期临床研究的有希望数据促使Priothera进一步开发用于治疗血癌的mocravmod，并改进CART细胞疗法.

Mocravimod将在一项2b/3期研究中作为辅助和维持治疗，作为接受同种异体造血干细胞移植(HSCT)的急性髓性白血病(AML)患者的潜在治疗方法。. 同种异体造血干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法, 但目前的治疗方法死亡率和发病率高得令人无法接受.

Priothera利用S1PR调节剂的独特作用模式维持抗白血病活性-移植物抗白血病(GVL)，同时减少移植物抗宿主病(GVHD)引起的组织损伤。, a consequence of allogeneic HSCT. 这种新颖的治疗方法——莫克拉莫是唯一一种治疗血癌的S1PR调节剂——解决了一个高度未满足的医疗需求，并旨在为患者增加高质量的生活.

About Priothera

Priothera在开发口服鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位，用于治疗血液恶性肿瘤和改善CART细胞疗法. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出. Not being an immunosuppressant, 莫克拉维莫在HSCT患者中维持移植物抗白血病(GVL)的益处，同时抑制移植物抗宿主病(GVHD).

Priothera成立于2020年，由一群经验丰富的药物开发专家组成，总部位于都柏林, Ireland, 并在圣路易斯有一家子公司, France. 公司由国际创始投资者Fountain Healthcare Partners(都柏林)支持, Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, 瑞典)和EarlyBird Venture Capital(柏林), Germany).

更多信息请访问:www.priothera.或在LinkedIn上关注Priothera www.linkedin.com/company/priothera/

Priothera获得mocravimod联合异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗急性髓性白血病(AML)患者缓解后的快速通道指定

Priothera, 一家临床晚期生物技术公司，率先开发其S1P受体调节剂化合物, mocravimod, today announces that the U.S. 美国食品和药物管理局(FDA)已批准莫克拉维莫联合同种异体造血干细胞移植(HSCT)用于急性髓性白血病(AML)缓解后治疗的快速通道指定(FTD). FDA的快速通道指定旨在促进新药的开发和加快审查，旨在治疗严重或危及生命的疾病，并证明有潜力解决未满足的医疗需求.

Priothera正在欧洲启动MO-TRANS全球2b/3期研究, US and Japan, 评估莫卡维莫作为接受同种异体造血干细胞移植的成年AML患者的辅助和维持治疗的有效性和安全性. MO-TRANS研究预计将于2022年下半年开始，该研究的初步数据预计将于2024年底公布.

Priothera监管事务主管Karen Von Graevenitz评论道: “mocravimod联合同种异体造血干细胞移植的快速通道指定是一个重要的里程碑，并强调了接受造血干细胞移植的AML患者的重大未满足需求, 一种目前没有有效治疗方法的严重疾病. 这意味着mocravimod将有资格获得快速审查，我们将与美国FDA密切合作，推进将于2022年下半年开始的全球2/3期试验.”

Priothera联合创始人兼首席执行官弗洛伦特•格罗斯补充道在美国和欧洲获得莫克拉莫的孤儿药指定之后, 我们很高兴这一极具前景的化合物获得了快速通道认证. 这一重要的监管里程碑使我们更接近于将莫卡维莫用于AML和其他血液恶性肿瘤患者.”

About mocravimod

Mocravimod(也称为KRP203)是一种合成的鞘氨醇1-磷酸受体(S1PR)调节剂. 这种新型研究药物已经在1期和2期试验中进行了安全性和耐受性评估, 以及对几种自身免疫适应症的疗效. 来自血液恶性肿瘤患者1b/2a期临床研究的有希望的数据促使Priothera进一步开发用于治疗血癌的mocravmod.

Mocravimod将在一项2b/3期研究中作为辅助和维持治疗，作为接受同种异体造血干细胞移植(HSCT)的急性髓性白血病(AML)患者的潜在治疗方法。. 同种异体造血干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法, 但目前的治疗方法死亡率和发病率高得令人无法接受.

Priothera利用S1PR调节剂的独特作用模式维持抗白血病活性-移植物抗白血病(GVL)，同时减少移植物抗宿主病(GVHD)引起的组织损伤。, a consequence of allogeneic HSCT. 这种新颖的治疗方法——莫克拉莫是唯一一种治疗血癌的S1PR调节剂——解决了一个高度未满足的医疗需求，并旨在为患者增加高质量的生活.

About Priothera

Priothera在开发用于治疗血液恶性肿瘤的口服鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出. Not being an immunosuppressant, 莫克拉维莫在HSCT患者中维持移植物抗白血病(GVL)的益处，同时抑制移植物抗宿主病(GVHD).

Priothera成立于2020年，由一群经验丰富的药物开发专家组成，总部位于都柏林, Ireland, 并在圣路易斯有一家子公司, France. 公司由国际创始投资者Fountain Healthcare Partners(都柏林)支持, Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, 瑞典)和EarlyBird Venture Capital(柏林), Germany).

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Priothera获FDA批准开展mocravimod治疗同种异体造血干细胞移植(HSCT)急性髓系白血病(AML)的2b/3期临床研究

全球2b/3期临床试验(MO-TRANS)评估mocravmod的有效性和安全性, a novel S1P receptor modulator, 在接受同种异体造血干细胞移植的AML患者中作为辅助和维持治疗, planned to start in H2 2022

Priothera Ltd, 一家临床晚期生物技术公司，率先开发其S1P受体调节剂化合物, mocravimod, today announces that the U.S. 美国食品和药物管理局(FDA)已批准该公司的研究性新药(IND)申请，开始mocravmod(命名为MO-TRANS)的关键性2b/3期研究。.

Priothera将在欧洲启动MO-TRANS全球2b/3期研究, US and Japan, 评估莫卡维莫作为成人急性髓性白血病(AML)患者接受同种异体造血干细胞移植(HSCT)辅助和维持治疗的有效性和安全性. MO-TRANS研究预计将于2022年下半年开始，该研究的初步数据预计将于2024年底公布.

同种异体干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法, 然而，目前的治疗方案仍然伴随着大量的副作用, and high mortality rates.

Priothera联合创始人兼首席执行官Florent Gros评论道 “FDA批准启动MO-TRANS研究，评估莫克拉维莫在接受同种异体造血干细胞移植的AML患者中的作用，是Priothera的另一个重要里程碑. 我们正按计划启动这一关键的2b/3期临床试验，并期待着与美国各地热情的研究人员组成的庞大团队合作, Europe and Asia, 谁同意我们的目标，将莫卡维莫作为AML和其他潜在血液恶性肿瘤的辅助和维持治疗."

About mocravimod

Mocravimod(也称为KRP203)是一种合成的鞘氨醇1-磷酸受体(S1PR)调节剂. 这种新型研究药物已经在1期和2期试验中进行了安全性和耐受性评估, 以及对几种自身免疫适应症的疗效. 来自血液恶性肿瘤患者1b/2a期临床研究的有希望的数据促使Priothera进一步开发用于治疗血癌的mocravmod.

Mocravimod将在一项2b/3期研究中作为辅助和维持治疗，作为接受同种异体造血干细胞移植(HSCT)的急性髓性白血病(AML)患者的潜在治疗方法。. 同种异体造血干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法, 但目前的治疗方法死亡率和发病率高得令人无法接受.

Priothera利用S1PR调节剂的独特作用模式维持抗白血病活性-移植物抗白血病(GVL)，同时减少移植物抗宿主病(GVHD)引起的组织损伤。, a consequence of allogenic HSCT. 这种新颖的治疗方法——莫克拉莫是唯一一种治疗血癌的S1PR调节剂——解决了一个高度未满足的医疗需求，并旨在为患者增加高质量的生活.

About Priothera

Priothera在开发用于治疗血液恶性肿瘤的口服鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出. Not being an immunosuppressant, 莫克拉维莫在HSCT患者中维持移植物抗白血病(GVL)的益处，同时抑制移植物抗宿主病(GvHD)。.

Priothera成立于2020年，由一群经验丰富的药物开发专家组成，总部位于都柏林, Ireland, 并在圣路易斯有一家子公司, France. 公司由国际创始投资者Fountain Healthcare Partners(都柏林)支持, Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, 瑞典)和EarlyBird Venture Capital(柏林), Germany).

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Priothera首次获得监管机构批准，在接受同种异体造血干细胞移植的急性髓系白血病患者中开展莫克拉维莫全球关键研究

全球2b/3期临床试验计划于2022年下半年启动，该试验将评估莫卡维莫作为接受同种异体造血干细胞移植的AML患者辅助和维持治疗的有效性和安全性

Priothera Ltd, 一家临床晚期生物技术公司，率先开发其S1P受体调节剂mocravmod, 今天宣布，该公司已获得瑞士和法国国家卫生当局(Swissmedic和ANSM)的两个首批欧洲国家批准，开始其计划中的mocravimod关键研究. 该公司还收到了欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)关于临床研究设计的令人鼓舞的反馈，该反馈与美国食品和药物管理局(FDA)的早期反馈密切相关。.

Priothera将在欧洲启动一项全球2b/3期研究(MO-TRANS研究), US and Japan, 评估莫卡维莫作为成人急性髓性白血病(AML)患者接受同种异体造血干细胞移植(HSCT)辅助和维持治疗的有效性和安全性. MO-TRANS研究预计将于2022年下半年开始，该研究的初步数据预计将于2024年底公布.

Priothera联合创始人兼首席执行官Florent Gros评论道 “根据我们最近在美国和欧洲收到的莫克拉莫的孤儿药指定, 我们很高兴首次获得批准，启动这一极具前景的化合物的关键全球2b/3期试验. Moreover, the CHMP feedback is encouraging, 这也与我们从FDA收到的反馈密切相关. 这些首批批准是Priothera重要的监管和临床里程碑，使我们离mocravvimod更近了一步, 辅助和维持治疗, 急性髓性白血病和其他血液系统恶性肿瘤患者, 对他们来说，仍有很大的医疗需求未得到满足.”

About mocravimod

Mocravimod(也称为KRP203)是一种合成的鞘氨醇1-磷酸受体(S1PR)调节剂. 这种新型研究药物已经在1期和2期试验中进行了安全性和耐受性评估, 以及对几种自身免疫适应症的疗效. 来自血液恶性肿瘤患者1b/2a期临床研究的有希望的数据促使Priothera进一步开发用于治疗血癌的mocravmod.

Mocravimod将在一项2b/3期研究中作为辅助和维持治疗，作为接受同种异体造血干细胞移植(HSCT)的急性髓性白血病(AML)患者的潜在治疗方法。. 同种异体造血干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法, 但目前的治疗方法死亡率和发病率高得令人无法接受.

Priothera利用S1PR调节剂的独特作用模式维持抗白血病活性-移植物抗白血病(GVL)，同时减少移植物抗宿主病(GVHD)引起的组织损伤。, a consequence of allogenic HSCT. 这种新颖的治疗方法——莫克拉莫是唯一一种治疗血癌的S1PR调节剂——解决了一个高度未满足的医疗需求，并旨在为患者增加高质量的生活.

About Priothera

Priothera在开发用于治疗血液恶性肿瘤的口服应用鞘氨醇1磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出. Not being an immunosuppressant, 莫克拉维莫在HSCT患者中维持移植物抗白血病(GVL)的益处，同时抑制移植物抗宿主病(GvHD)。.

Priothera成立于2020年，由一群经验丰富的药物开发专家组成，总部位于都柏林, Ireland, 并在圣路易斯有一家子公司, France. 公司由国际创始投资者Fountain Healthcare Partners(都柏林)支持, Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, 瑞典)和EarlyBird Venture Capital(柏林), Germany).

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Priothera - FDA和EMA授予mocravmod孤儿药资格，用于治疗同种异体造血干细胞移植(HSCT)患者的急性髓系白血病(AML)

• mocravmod正被开发为一种潜在的最佳辅助和维持疗法，以增强HSCT对AML患者的治疗潜力

• 一项全球注册的2b期临床试验计划于2022年下半年进行，该试验将评估mocravmod对接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的治疗效果

Priothera, 一家临床晚期生物技术公司，率先开发其S1P受体调节剂药物, mocravimod, today announced that the U.S. 美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)均授予莫克拉维莫孤儿药资格(ODD)，用于治疗同种异体造血干细胞移植(HSCT)患者的急性髓系白血病(AML)。. EMA的ODD遵循了孤儿药委员会(COMP)的建议。.

Priothera联合创始人兼首席执行官Florent Gros评论道: “我们从FDA和EMA收到的莫克拉莫的孤儿药指定是解决紧急情况的重要里程碑, unmet needs of AML patients. 同种异体干细胞移植是AML患者唯一潜在的治疗方法，但目前的治疗方法具有不可接受的高死亡率. 我们期待在美国多个中心启动mocravmod的全球2b期临床试验, 欧洲和亚洲.”

Mocravimod, 一种鞘氨醇1磷酸(S1P)受体调节剂，此前已在多种自身免疫性适应症中进行过测试, 正在开发以提高造血干细胞移植的治疗潜力. Moreover, 在接受造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者的早期临床研究中显示出临床相关的益处.

一项多中心2b期研究计划于2022年下半年进行，该研究将评估莫卡维莫作为成人AML患者HSCT辅助和维持治疗的有效性和安全性. 这项研究将包括欧洲几个国家的大约250名患者, the US and Asia, 经有关卫生当局批准后.

孤儿药名称是为治疗罕见病的药物保留的, 危及生命或慢性衰弱的疾病.

About mocravimod

Mocravimod(也称为KRP203), is a novel, synthetic, 鞘氨醇1-磷酸受体(S1PR)调节剂，在体内持续时间长. 一期和二期试验成功地评估了莫克拉维莫在几种自身免疫适应症中的安全性和耐受性. 来自血液恶性肿瘤患者1b/2a期临床研究的有希望的数据促使Priothera进一步开发用于治疗血癌的mocravmod. Mocravimod将在一项2b/3期研究中作为接受同种异体造血干细胞移植(HSCT)的急性髓系白血病(AML)患者的潜在治疗药物进行研究。. 同种异体造血干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法, 但目前的治疗方法死亡率和发病率高得令人无法接受. Priothera利用S1PR的独特作用模式维持抗白血病活性-移植物抗白血病(GVL) -同时减少移植物抗宿主病(GVHD)引起的组织损伤。, a consequence of allogenic HSCT. 这种新颖的治疗方法——唯一一种治疗血癌的S1PR调节剂——解决了一个高度未满足的医疗需求，并打算为患者增加高质量的生活.

About Priothera

Priothera在开发用于治疗血液恶性肿瘤的口服应用鞘氨醇1磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出，而不是免疫抑制剂, 因此，允许抑制移植物抗宿主病(GvHD)，同时维持移植物抗白血病的益处，接受HSCT的患者.

Priothera由经验丰富的药物开发专家团队于2020年成立，总部位于都柏林, Ireland. 公司由国际创始投资者Fountain Healthcare Partners(都柏林)支持, Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, 瑞典)和EarlyBird Venture Capital(柏林), Germany).

欲知详情，请浏览: www.priothera.com

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Priothera签订17欧元的贷款协议.给欧洲投资银行五百万

Loan将进一步支持mocravmod治疗急性髓性白血病的全球注册临床试验, 并扩展到其他癌症适应症

Priothera, 一家临床晚期生物技术公司，率先开发其S1P受体调节剂药物, mocravimod, 今天宣布，它已签署了一项17欧元的贷款协议.向欧洲投资银行(EIB)提供500万欧元. 这笔贷款将进一步支持欧洲银行, 莫克拉莫德治疗接受造血干细胞移植(HSCT)的急性髓性白血病(AML)患者的美国和亚洲注册临床试验.

The loan facility of €17.500万欧元分为两部分，第一部分是1000万欧元，无条件. Priothera将在2022年要求支付第一笔款项，以扩大mocravimod的临床开发并为其商业药物供应做准备. The second tranche of €7.在实现特定制造后，可提供500万, 临床和监管里程碑，并将用于资助CAR-T癌症适应症的临床验证.

Priothera联合创始人兼首席执行官弗洛伦特•格罗斯评论道: “我们非常感谢欧洲投资银行的支持, 欧洲主要的高质量金融机构, 因为该公司正处于临床开发和潜在商业化道路的拐点. 此次融资将使Priothera的财务可见度延长至2024年, 使我们能够完成一项全球注册的临床试验, 同时也在探索莫拉维莫的其他血癌适应症. 这项新的融资工具将有助于巩固Priothera在肿瘤领域开发S1P受体调节剂方面的全球领先地位.”

欧洲投资银行副行长克里斯蒂安·凯特尔·汤姆森说: “欧洲投资银行集团支持爱尔兰和整个欧洲领先的生物技术和医疗技术公司开发创新和开创性的治疗和药物. Priothera的新药为白血病和其他癌症的治疗提供了一个革命性的机会，欧洲投资银行很高兴同意支付17欧元.500万美元的新融资，以加速mocravmod的临床开发和商业化.”

About mocravimod

Mocravimod(也称为KRP203), a propane-1,3-diol derivative, is a novel, synthetic, 鞘氨醇1-磷酸受体(S1PR)激动剂，在体内持续时间长. 一期和二期试验成功地评估了莫克拉维莫在几种自身免疫适应症中的安全性和耐受性. 来自血液学恶性肿瘤患者的Ph1b/Ph2a临床研究的有希望的数据促使Priothera进一步开发用于治疗血癌的mocravmod. Mocravimod将在一项2b/3期研究中作为接受HSCT的急性髓性白血病(AML)患者的潜在治疗药物进行研究. 同种异体造血干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法，但目前的治疗方法仍然具有不可接受的高死亡率和发病率.

Priothera利用S1PRs独特的作用模式来维持抗白血病活性，同时减少移植物抗宿主病(GVHD)引起的组织损伤。, a consequence of HSCT. 这种新颖的治疗方法是唯一一种治疗血癌的S1PR调节剂，它解决了一个高度未满足的医疗需求，旨在为患者增加高质量的生活.

About Priothera

Priothera在开发用于血液恶性肿瘤的口服鞘氨醇1磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出，而不是免疫抑制剂, 因此，允许抑制移植物抗宿主病(GvHD)，同时增强移植物抗白血病对接受造血干细胞移植的患者的益处.

Headquartered in Dublin, Ireland, Priothera成立于2020年，由一群经验丰富的药物开发专家. Florent Gros, Stephan Oehen, Dhaval Patel, Christoph Bucher, Simone Seiter, Philippe Lievre and Brice Suire. 创始投资者为Fountain Healthcare Partners(都柏林), Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, 瑞典)和EarlyBird Venture Capital(柏林), Germany).

欲知详情，请浏览: www.priothera.com

关于欧洲投资银行(EIB)

欧洲投资银行是欧盟(EU)的长期融资机构，其股东是欧盟27个成员国. 它的使命是促进一体化, 平衡发展以及欧盟成员国的经济和社会凝聚力. 它从资本市场借入大量资金，并以非常优惠的条件借出资金，以支持有助于实现欧盟目标的项目. 欧洲投资银行正致力于将欧盟置于下一波创新浪潮的前沿, especially in the health sector. 为应对Covid-19卫生危机, 欧洲投资银行已释放60亿欧元用于卫生部门投资，以支持医疗基础设施, 与疫苗和治疗有关的额外研究活动或其他供资. 作为一家支持气候变化的欧洲银行, 欧洲投资银行是向更低碳和可持续增长模式的绿色转型的主要资金提供者之一.

Contacts

Priothera
Florent Gros, CEO
E : info@priothera.com

MEDiSTRAVA Consulting
西尔维·贝莱比，大卫·迪布尔，桑迪·格林伍德，弗雷泽·霍尔
E: priothera@medistrava.com
T: +44 (0)7714 306525

Priothera任命elizabeth Kueenburg M.D., as Chief Medical Officer

Dr. Kueenburg, 前Celgene临床开发主管, a Bristol Myers Squibb Company, 促进莫卡维莫治疗急性髓系白血病异体造血干细胞移植的临床研究.

Priothera Limited, 一家临床晚期生物技术公司，率先开发其S1P受体调节剂化合物, mocravimod, 宣布任命伊丽莎白·库恩伯格, M.D., as Chief Medical Officer. Dr. Kueenburg将领导mocravmod进入2b/3期临床试验，作为接受造血干细胞移植(HSCT)的急性髓性白血病(AML)患者的潜在治疗方法。, 扩大普里奥瑟塔的产品线.

伊丽莎白在新基的工作积累了丰富的知识, 加上她丰富的临床经验, 使她成为我们团队的重要成员,” Priothera联合创始人兼首席执行官弗洛伦特•格罗斯表示. “我们很高兴在这个激动人心的时刻欢迎伊丽莎白的到来，因为我们正在寻求进步, 作为一种接受造血干细胞移植的急性髓系白血病患者的潜在治疗方法，进入2b/3期研究. 这项研究预计将于2022年开始.”

“我很高兴在Priothera发展的如此重要阶段加入该公司。” said Dr. Kueenburg. “Mocravimod有潜力解决接受HSCT的AML患者的重大未满足需求. 我期待着指导mocravimod和未来的项目进入临床，为Priothera未来的成功做出重要贡献.”

Dr. Kueenburg从她在新基(Celgene)的几年里带来了重要的药物开发和医疗事务经验，她最近担任临床开发主管. 在新基，她积累了深厚的临床开发和医疗事务专业知识, 提供战略见解并监督多个临床试验的协调, 在血液学领域尤其是多发性骨髓瘤领域. Furthermore, Dr. Kueenburg支持Celgene公司的Revlimid在全球成功上市.

在担任Celgene的众多职务之前，她是一名职业医生. Kueenburg花了超过15年的临床实践和学术研究，专攻肿瘤学和血液学.

Dr. Kueenburg在奥地利维也纳大学获得医学博士学位

About Priothera

Priothera在开发用于血液恶性肿瘤的口服鞘氨醇1磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位. 已知S1P受体调节剂在很大程度上减少T细胞从淋巴组织的输出，而不是免疫抑制剂, 从而允许抑制移植物抗宿主病(GvHD)，同时增强移植物抗白血病在接受HSCT患者中的益处. Headquartered in Dublin, Ireland, Priothera成立于2020年，由经验丰富的药物开发和生物技术专家团队组成.

创始投资者为Fountain Healthcare Partners(都柏林), Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, 瑞典)和EarlyBird Venture Capital(柏林), Germany).

欲知详情，请浏览: www.priothera.com

Priothera完成3000万欧元A轮融资，开发极具前景的急性髓性白血病(AML)疗法

Financing to advance mocravimod, 鞘氨醇1磷酸(S1P)受体的调节剂, 以及潜在的AML患者最佳治疗方法

Priothera Limited, 一个临床阶段的公司开发口服应用鞘氨醇1磷酸(S1P)受体调节剂用于血液恶性肿瘤, 今天宣布成功完成a轮3000万欧元融资，由Fountain Healthcare Partners领投，共同领投投资者HealthCap和Tekla Capital Management管理的基金参与, 以及EarlyBird Venture Capital.

Priothera将利用这笔资金推进mocravimod的临床开发, 鞘氨醇1磷酸(S1P)受体的调节剂, 增强同种异体造血干细胞移植(HSCT)治疗AML的治疗潜力. Priothera希望在A轮融资中获得高风险AML患者的进一步随机临床数据.

莫克拉维莫已经在多种免疫适应症中进行了广泛的测试，并在一项评估急性髓性白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)患者接受造血干细胞移植(HSCT)的早期临床研究中显示出生存益处。. Priothera从KYORIN Pharmaceutical Co .收购了mocravimod., Ltd.

融资完成后，Florent Gros (Priothera的联合创始人兼首席执行官)博士. Dhaval Patel (Priothera的联合创始人和UCB的CSO)，博士. Manus Rogan (Fountain Healthcare Partners联合创始人兼董事总经理)，博士. matrten Steen (HealthCap合伙人)，博士. Henry Skinner (Tekla Capital Management高级副总裁), Lionel Carnot (EarlyBird Venture Capital合伙人), 已经加入董事会了吗.

Priothera联合创始人兼首席执行官Florent Gros评论道: “我们很高兴欢迎这些了不起的投资者, who share our passion, commitment, 以及推进Priothera潜在的一流新疗法的愿景, mocravimod, 急性髓性白血病和其他血液系统恶性肿瘤患者. 同种异体干细胞移植是AML患者唯一可能治愈的方法, 但在目前的治疗下死亡率高得令人无法接受. 我们对mocravmod感到兴奋，它具有独特的作用机制和临床概念证明，能够改善这种毁灭性疾病的生存结果."

Dr. Dhaval Patel, Priothera的联合创始人和董事会董事, 他之前领导过欧洲研究和自身免疫, 诺华的移植和炎症疾病部门, 以成功开发其他S1P受体调节剂而闻名, stated, "Mocravimod is an outstanding, 特性良好，性能良好的S1P受体调节剂，非常适合临床开发和商业生产. 根据目前的临床结果, 莫拉维莫有潜力成为一种一流的治疗方法，以降低与急性髓系白血病HSCT相关的发病率和死亡率. 我对Priothera能对这些病人产生影响抱有很高的期望."

在评论公司的成立时. Priothera董事长Manus Rogan补充道: “Priothera团队已经确定并验证了S1P受体调节剂的新商业机会，使公司能够完成这一重要的a轮融资. 凭借他们广泛的专业知识和能力，我相信Florent和团队具有独特的优势，可以成功地生成进一步的临床数据，以突出mocravimod的巨大潜力."

Priothera
Priothera在开发用于血液恶性肿瘤的口服鞘氨醇1磷酸(S1P)受体调节剂方面处于领先地位. 研究表明，S1P受体调节剂可以在很大程度上减少淋巴组织中T细胞亚群的输出，从而双重抑制移植物抗宿主病(GvHD)，并增强接受同种异体干细胞移植的患者的移植物抗白血病益处.

Priothera总部位于爱尔兰都柏林，于2020年由dr. Florent Gros and Dhaval Patel. 加入创始团队的有经验丰富的行业高管，博士. Christoph Bucher, Simone Seiter博士和Brice Suire.

创始投资者为Fountain Healthcare Partners(都柏林), Ireland), Tekla资本管理公司管理的基金, LLC (Boston, Massachusetts), HealthCap (Stockholm, 瑞典)和EarlyBird Venture Capital(柏林), Germany). 欲知详情，请浏览: www.Priothera.com

KYORIN Pharmaceutical Co., Ltd.

深受患者和医疗行业专业人士的信赖, KYORIN制药致力于成为一个为公共健康做出贡献的公司，并被公认为具有社会意义的关键参与者, 通过全球新药发现计划，提高其在特定治疗领域的存在. KYORIN制药采用特许经营客户战略，其营销努力集中在呼吸道, 耳鼻喉科和泌尿科适应症. In drug discovery, Kyorin正在采用“选择和集中”的方法，并正在推动旨在确定一流候选药物的活动. 积极寻找和引进外部药物发现主题以及多层次的项目开发是Kyorin努力的中心.

Fountain Healthcare Partners

Fountain Healthcare Partners是一家专注于生命科学的风险投资基金，管理着3亿欧元(3.54亿美元). Within the life science sector, 方丹感兴趣的具体领域包括专业制药, medical devices, biotechnology and diagnostics. 该公司将大部分资金部署在欧洲，其余资金在美国. Fountain的主要办公室位于爱尔兰的都柏林，在纽约设有第二个办公室. missalanie.com

HealthCap

HealthCap是一家在全球范围内投资生命科学的风险投资基金. 自1996年成立以来，已筹集了超过10亿欧元, HealthCap是欧洲最大的生命科学风险投资专业提供商之一. 该投资战略的重点是医疗需求高度未满足的疾病和具有变革性和改变医疗实践潜力的突破性疗法, 以及这些病人的生命. 多年来，HealthCap已经支持和建立了100多家公司, 带领40多家公司上市，完成了大量的贸易销售.

Tekla

Tekla Capital Management LLC是一家位于波士顿的注册投资顾问公司, 他是四家封闭式基金的投资顾问, Tekla Healthcare Investors, Tekla Life Sciences Investors, Tekla保健机会基金和Tekla世界保健基金. 该基金主要投资于公共和私人医疗保健公司的证券.

Earlybird

Earlybird是一家专注于欧洲科技公司的风险投资公司. Earlybird成立于1997年，投资于公司的所有成长和发展阶段. 欧洲最有经验的风险投资者之一, Earlybird不仅为其投资组合公司提供财务资源, 还需要战略和运营支持，以及进入国际网络和资本市场的渠道. Earlybird管理着专注于东欧和西欧数字技术以及整个欧洲医疗保健的独立基金. 管理着超过10亿欧元, seven IPOs and 24 trade sales, 早鸟是欧洲最成功的风险投资公司之一.

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Florent Gros, CEO
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